Numero 3 del 2022

Titolo: Medicina- Degenerazione maculare senile, gli Usa approvano il primo anticorpo bispecifico

Autore: Tiziana Moriconi

Articolo:
(da «Lastampa.it» del 31 gennaio 2022)
La Food and Drug Administration ha dato il via libera per l'utilizzo di faricimab, nuovo farmaco diretto contro due proteine alla base di questa malattia. L'approvazione si estende anche all'edema maculare diabetico
Negli Usa, la Food And Drug Administration (Fda) ha approvato il primo anticorpo bispecifico per il trattamento di due comuni malattie che compromettono la vista: la degenerazione maculare senile «umida» e l'edema maculare diabetico. Il nuovo farmaco si chiama faricimab ed ha appena dimostrato di essere efficace quanto l'attuale standard di cura, aflibercept, ma con un vantaggio per i pazienti: stando agli ultimi studi pubblicati su Lancet non più tardi di una settimana fa, nella maggior parte dei casi può essere somministrato ad intervalli di tempo più lunghi, ogni tre o quattro mesi. Il farmaco oggi utilizzato, invece, richiede una somministrazione al mese, od ogni due mesi.
Un solo anticorpo per due bersagli
Faricimab appartiene alla nuova classe di anticorpi in grado di legarsi a due bersagli molecolari contemporaneamente, e di «bloccarli». Uno dei due è lo stesso preso di mira dalle altre terapie mirate sviluppate fino ad oggi: Vegf-A (fattore di crescita vascolare endoteliale-A), una proteina che promuove la crescita di vasi sanguigni anomali sotto la retina. Nella degenerazione maculare senile «umida», da questi vasi fuoriesce del liquido o si verificano delle emorragie che compromettono gravemente la visione centrale. Oltre ad aflibercept, gli altri anti-Vegf sono brolucizumab, ranibizumab e bevacizumab.
Ma faricimab colpisce anche un'altra proteina, l'angiopoietina-2 (Ang-2) che, se presente in eccesso, non solo contribuisce ad alterare il corretto sviluppo dei vasi sanguigni ma li rende più infiammati e «deboli». L'azione del farmaco, quindi, si basa sulla capacità combinata di prevenire sia la formazione di vasi sia la fuoriuscita di liquidi legata proprio all'infiammazione. Con l'obiettivo, ovviamente, di arrestare il peggioramento della vista e potenzialmente migliorarla.
Le due malattie della macula molto comuni
La macula è la parte centrale della retina, a cui si deve la visione distinta. La degenerazione maculare senile è legata al suo invecchiamento ed è la più comune causa di perdita della vista centrale dopo i 55-60 anni. Lo sfocamento delle parole e delle immagini è uno dei sintomi iniziali più frequenti. Quella chiamata «umida», o neovascolare, è la forma avanzata della malattia. L'edema maculare diabetico è invece una grave complicanza della retinopatia diabetica. Anche in questo caso, il deterioramento della vista centrale si deve alla raccolta di liquido sotto la macula a causa di un aumento della permeabilità dei piccoli vasi.
Meno somministrazioni, stessa efficacia
I due articoli pubblicati di recente su Lancet mostrano i risultati di 4 studi clinici che hanno trattato per un anno complessivamente oltre tremila persone, comparando il nuovo anticorpo bispecifico con aflibercept. Il recupero dell'acuità visiva è stato simile nei due gruppi di confronto: faricimab somministrato ogni 4 mesi ha dato risultati non inferiori alla terapia standard somministrata ogni 2 mesi.
È stato possibile trattare con una sola iniezione intraoculare a trimestre quasi la metà di tutti i pazienti con degenerazione maculare senile (45 e 46% nei due studi Tenaya e Lucerne) e più della metà di tutti i pazienti con edema diabetico maculare (53-51% nei due studi Yosemite e Rhine). Un altro 30% circa di pazienti con degenerazione maculare senile e un altro 20% circa di pazienti con edema hanno potuto fare comunque una sola iniezione ogni tre mesi. Il farmaco è stato generalmente ben tollerato in tutti gli studi, con un rapporto rischio-beneficio favorevole. Si attendono ora i risultati a due anni per i pazienti con edema maculare diabetico, che saranno presentati il prossimo 12 febbraio.
Tiziana Moriconi